CRISPR/Cas9 유전자가위와 생체모방기술

※ 네이처(NATURE), 사이언스(SCIENCE), 셀(CELL) 등의 세계적 과학 저널을 포함해 과학 기술적 내용을 다루는 매체는 수없이 많지만, 이를 고등교과 내용과 연계하는 고품격 학종 심화탐구 저널은 메디컬저널이 유일합니다.

✔️ 안녕하세요 고품격 의약학계열 심화세특 보고서 전문 메디컬저널입니다.

❗️이번 정규 발행물에서는 고1 통합과학에서 소개되는 생체모방기술과 관련하여, 2020 노벨상 수상 업적인 CRISPR/Cas9 유전자가위가 생체모방기술의 한 예시에 해당하는 이유를 살펴보고, 또한 생명과학2의 '유전자 발현 조절', '생명공학 기술의 활용과 전망' 단원과 연계하여 CRISPR/Cas9 유전자가위의 기술적 부분, 한계점, 치료제로서의 잠재력(진로연계) 등을 고등학생 수준으로 풀어내보도록 하겠습니다.

01Intro

The history of CRISPR/Cas9 gene editing system.

생명과학적 지식의 수준에서, 의학적 응용의 영역으로

✔️ 1987년 일본 과학자 Yoshizumi Ishino는 대장균에서 CRISPR sequence를 발견합니다. 물론 이 당시에는CRISPR 이라는 이름 조차 존재하지 않았으며, 해당 서열이 어떤 역할을 하는지도 밝혀지지 않은 상황이었습니다.

✔️ 단세포 미생물의 특이 반복 DNA 서열에 'CRISPR'라는 이름이 최초로 사용된 것은 2002년입니다. 또한 2002년에는 CRISPR/Cas9을 구성하는 Cas 단백질 유전자의 존재가 밝혀지게 됩니다.

✔️ 2005년에는 CRISPR 유전자 서열의 역할이 면역(적응면역)과 관련이 있을 것이라는 가설이 제시되었으며, 실제로 CRISPR/Cas 시스템은 대장균 등의 단세포 미생물들이 박테리오파지와 같은 바이러스의 침입에 대응하기 위한 면역시스템이라는 것이 2007년 실험적으로 증명됩니다.

❗️2012년은 CRISPR/Cas9 유전자편집 시스템의 기념비적인 해라 할 수 있습니다. 이전에는 미생물에서 CRISPR/Cas 유전자의 존재와 그 역할이 개념적으로만 규명되어있을 뿐이었습니다. 에마뉘엘 샤르팡티에와 제니퍼 다우드나는 이러한 개념적 배경으로부터, 이를 응용해 인간의 유전자를 편집해내는 CRISPR/Cas9 유전자 가위라는 혁명적인 기술을 만들어냈습니다. 이는 생명과학적 지식의 수준에서 의학적 응용의 영역으로의 획기적 전환을 가져왔으며, CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템을 이용해 인간의 유전자를 정교하게 교정하는 방식으로 다양한 질병을 치료하려는 연구가 폭발적으로 시작된 시발점이라 할 수 있습니다. 이러한 공로로 두 과학자는 2020년 노벨 화학상을 수상하였으며 CRISPR/Cas9 기술의 개척자로 여겨지고 있습니다.

노벨상 이후 약 10년이 흐른 지금,

✔️ 2020 노벨상 수상 업적인 2012년의 발견 이후 약 10년이 흐른 지금, CRISPR/Cas9 유전자편집시스템을 활용한 첫번째 치료제가 탄생하기 직전의 문턱에 와있습니다. 신약이 개발되는 과정을 고려할때, 10~20년의 시간은 완전히 새로운 컨셉의 치료제가 개발되어 사용되기에 매우 짧은 시간임에도 첫 치료제가 탄생하기 직전이라는 점은, 해당 분야의 연구가 얼마나 활발하게 이루어져 왔는지를 보여주는 것이라 할 수 있습니다.

❗️CRISPR/Cas9 기술의 선도기업인 크리스퍼테라퓨틱스사와 버텍스사는 현재 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 유전성 빈혈증 치료제 '엑사셀' 개발을 진행중이며, 우수한 임상시험결과와 함께 2023년 4월 13일 FDA에 품목허가신청(BLA)을 완료하였습니다. 품목허가신청은 최종적으로 의약품으로서 승인을 받는 단계로, 어쩌면 2023년은 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 최초의 치료제가 탄생할 수도 있는 해라고 할 수 있습니다.

02탐구동기

1) 통합과학

통합과학 과목에서는 자연을 모방해 상업적으로 성공을 거둔 다양한 생체모방 신소재들에 대해 배운다. 대표적으로 도꼬마리열매를 모방한 벨크로테이프, 상어의 비늘을 모방한 전신수영복, 연잎의 표면을 모방한 방수코팅제 등이 소개되는데, 그렇다면 내가 진로로 관심을 가지는 의학 분야에서도 생체모방기술이 접목된 사례가 있지 않을까 하는 궁금증이 문득 들었다. 그러던 중 현대 생명과학의 혁신 기술 중 하나인 CRISPR/Cas9 유전자가위가 대장균 등의 미생물의 면역시스템을 모티브로 하여 설계되고 개발되었다는 점에서 이 또한 생체모방의 한 예시라고 할 수 있지 않을까 하는 생각이 들었고, CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템에 대해 자세히 탐구하며 이것이 정말 생체모방이 기술을 의학에 접목한 것이 맞는지에 대해 논리적으로 탐구해보려고 한다.

2) 생명과학

생명과학을 공부하면서, 생명과학적 개념들이 내가 진로로 희망하는 의약학계열의 기초가 될 것이라는 생각을 늘 가지고 있었다. 생명과학이라는 개념적 기초 위에 응용의 영역으로서 의학이 발전되어 왔을 것인데, 그렇다면 가장 최근의 의약학적 혁신 기술들은 어떤 생명과학적 개념들과 관련이 있는 지를 찾아보고 싶은 생각이 들었다. 그 중에서도 2020 노벨 화학상 수상 업적인 크리스퍼 유전자 가위는 어떤 생명과학의 지식의 기반에서 시작된 것이며 의학적으로 어떤 가치와 잠재력을 가지는지를 자세히 탐구해보고 싶은 생각이 들었고, 또한 의학을 진로로 희망하는 학생으로서 최신의 혁신적 기술들을 탐구하며 해당 분야에서의 장래 경쟁력 기반을 갖추기 위해 크리스퍼유전자 가위에 대한 심화 탐구를 진행해보려 한다.

03탐구내용